2020年春，適逢新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）肆虐全球，新藥研發(fā)和藥物臨床試驗(yàn)從未像今天這樣引起公眾的廣泛關(guān)注。藥物臨床試驗(yàn)成為人們茶余飯后討論的熱點(diǎn)問(wèn)題。本書(shū)圍繞藥物研發(fā)最新進(jìn)展，詳盡地介紹腫瘤臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中的各類(lèi)經(jīng)典以及前沿新型試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。本書(shū)所介紹內(nèi)容雖然主要圍繞腫瘤臨床試驗(yàn)領(lǐng)域，但介紹的很多方法同樣適用于其他領(lǐng)域的藥物臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)。
　　本書(shū)第一個(gè)特點(diǎn)是重點(diǎn)介紹新型的貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)因其突出的靈活性和高效性，越來(lái)越被工業(yè)界和臨床研究人員重視，并已在國(guó)外廣泛使用。由于國(guó)內(nèi)統(tǒng)計(jì)和臨床研究人員對(duì)此類(lèi)方法接觸較晚，加之缺乏相關(guān)書(shū)籍，所以對(duì)貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法較為陌生。本書(shū)的目的是填補(bǔ)這個(gè)空白，幫助統(tǒng)計(jì)和臨床研究人員全面系統(tǒng)地了解新型貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法，并把這些方法使用到臨床實(shí)踐中，從而加快腫瘤臨床試驗(yàn)進(jìn)程，提高藥物研發(fā)的成功率。本書(shū)第二個(gè)特點(diǎn)是突出創(chuàng)新臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法以解決在腫瘤藥物研發(fā)中面臨的一些最前沿的問(wèn)題和挑戰(zhàn)，比如患者異質(zhì)性、靶向治療、免疫治療、藥物聯(lián)合治療、毒性和有效性權(quán)衡、治療效果延遲、無(wú)縫設(shè)計(jì)、籃子和平臺(tái)設(shè)計(jì)，等。本書(shū)第三個(gè)特點(diǎn)是實(shí)用性，對(duì)相關(guān)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)軟件進(jìn)行了詳盡介紹，力爭(zhēng)使讀者閱讀完本書(shū)章節(jié)后，便可立即將這些新型的貝葉斯臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法應(yīng)用到臨床實(shí)踐和新藥研發(fā)中。
　　本書(shū)的內(nèi)容包括兩大部分。第一部分由第一～三章組成，第一章簡(jiǎn)單介紹了創(chuàng)新臨床試驗(yàn)的一些新趨勢(shì)，第二章重點(diǎn)介紹了現(xiàn)代腫瘤臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)的統(tǒng)計(jì)學(xué)考量，第三章簡(jiǎn)單介紹貝葉斯統(tǒng)計(jì)框架的基本知識(shí)。第二部分是從第四章開(kāi)始到結(jié)束，重點(diǎn)介紹在貝葉斯統(tǒng)計(jì)框架下的腫瘤臨床試驗(yàn)的一些經(jīng)典和創(chuàng)新設(shè)計(jì)方法，包括臨床Ⅰ-Ⅲ期臨床試驗(yàn)各個(gè)步驟與環(huán)節(jié)中統(tǒng)計(jì)方法的應(yīng)用。其中，第四章主要介紹了近年來(lái)Ⅰ期腫瘤創(chuàng)新臨床試驗(yàn)單劑試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法；第五章重點(diǎn)介紹了Ⅰ期組合藥物試驗(yàn)設(shè)計(jì)；第六章介紹了藥物毒性延遲條件下Ⅰ期劑量探索；第七章重點(diǎn)介紹了Ⅱ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法，包括最新的BOP2設(shè)計(jì)；第八章主要介紹生物標(biāo)記物最優(yōu)策略及自適應(yīng)富集試驗(yàn)設(shè)計(jì)；第九章和第十章重點(diǎn)介紹了近年來(lái)發(fā)展的Ⅰ-Ⅱ期創(chuàng)新臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法和分子靶向藥物的劑量探索；第十一章和第十二章主要介紹了常見(jiàn)的隨機(jī)化方法和非劣效及等效性試驗(yàn)；第十三章重點(diǎn)介紹了籃子設(shè)計(jì)和平臺(tái)設(shè)計(jì)創(chuàng)新試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法；第十四章介紹了Ⅲ期臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方法。
　　本書(shū)適合于高等院校統(tǒng)計(jì)學(xué)研究生、醫(yī)院及制藥企業(yè)生物統(tǒng)計(jì)師以及具有統(tǒng)計(jì)學(xué)基礎(chǔ)的臨床醫(yī)生和科研人員，可以作為生物統(tǒng)計(jì)學(xué)研究生的教學(xué)用書(shū)，也可作為臨床試驗(yàn)生物統(tǒng)計(jì)師的參考工具書(shū)。
　　本書(shū)根據(jù)作者多年臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)研究和實(shí)踐所著，并不代表任何研究機(jī)構(gòu)觀點(diǎn)和意見(jiàn)。本書(shū)雖經(jīng)認(rèn)真修訂，但由于編寫(xiě)時(shí)間和著者水平有限，書(shū)中難免會(huì)有疏漏和不妥之處，懇請(qǐng)各位專(zhuān)家、讀者批評(píng)指正。以便今后修正完善。感謝國(guó)家社科基金一般項(xiàng)目（No.16BTJ021）對(duì)本書(shū)出版的支持；感謝在本書(shū)編寫(xiě)過(guò)程中每一位參與工作的研究生。特別感謝吳一龍教授，陳峰教授為本書(shū)作序！