本共識由國內(nèi)衛(wèi)生技術(shù)評估、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、罕見病臨床診療、臨床藥物研究、醫(yī)療保障、醫(yī)學(xué)倫理學(xué)、信息學(xué)等領(lǐng)域共30余位權(quán)威專家組成專家組，歷時近一年經(jīng)多次會議研討成稿。對中國開展罕見病藥物HTA相關(guān)研究提供相應(yīng)的操作規(guī)范及方法學(xué)指導(dǎo)，促進(jìn)研究設(shè)計、執(zhí)行、數(shù)據(jù)分析及報告的規(guī)范性與可靠性，助推我國罕見病診療水平的整體提升。