“超說明書用藥”又稱為“藥品說明書之外的用法”（unlabeled uses, off-label use, out-of-label usage or outside of labeling），是國內(nèi)外臨床用藥中普遍存在的現(xiàn)象，“超說明書用藥”管理是規(guī)范臨床藥品合理使用、保障患者治療需要和用藥安全的重要手段。

目前，國際上一些發(fā)達(dá)國家對“藥品說明書之外的用法”制定了相應(yīng)的規(guī)定和專家共識，而且許多國家在嚴(yán)格掌握藥品的藥效、藥動學(xué)以及適應(yīng)證、禁忌證、循證醫(yī)學(xué)等基礎(chǔ)上同意“說明書之外的用法”。1964年第18屆世界醫(yī)學(xué)協(xié)會聯(lián)合大會通過了《赫爾辛基宣言》，稱“當(dāng)無現(xiàn)存有效的預(yù)防、診斷和治療方法治療患者時，若醫(yī)師覺得有挽救生命、重新恢復(fù)健康或減輕痛苦的希望，那么在取得患者知情同意的情況下，醫(yī)師應(yīng)當(dāng)不受限制地使用尚未證實的或是新的預(yù)防、診斷和治療措施”。美國醫(yī)院藥師協(xié)會、美國醫(yī)學(xué)會、美國健康保險協(xié)會等相關(guān)組織也都有類似的專家共識。認(rèn)為“藥品說明書之外的用法”是“代表患者最需要的治療信息”，限制“藥品說明書之外的用法”將“限制患者獲得治療的權(quán)利”，但“醫(yī)師采取的治療決定應(yīng)當(dāng)與患者的需要相一致”。1982年，美國食品和藥品管理局對“說明書之外的用法”發(fā)表聲明：“《美國食品、藥品和化妝品法》沒有限制醫(yī)師使用任何藥物，對于上市后的藥品，醫(yī)師治療方案的適應(yīng)人群可以不在藥品說明書之內(nèi)，在某些情況下，醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)報道的‘藥品說明書之外的用法’是合理的”，并明確表示“不強(qiáng)迫醫(yī)師必須完全遵守官方批準(zhǔn)的藥品說明書用法。若‘藥品說明書之外的用法’是根據(jù)合理的科學(xué)理論、專家以及臨床對照試驗獲得的，是為了患者的利益，沒有欺騙行為，藥品說明書之外的用法是合理的”。

無庸置疑，“藥品說明書之外的用法”會比說明書內(nèi)用法存在更大的風(fēng)險，因此，超說明書用藥必須規(guī)范，在保證患者獲得必要治療的同時，讓臨床醫(yī)生與藥師的法律風(fēng)險降到最低。

2004年，《中國風(fēng)濕病學(xué)雜志》刊登了“藥品說明書之外的用法的若干問題及對策”，這是國內(nèi)該領(lǐng)域發(fā)表的第一篇論文，引起了業(yè)內(nèi)廣泛關(guān)注。但“藥品說明書之外的用法”專著業(yè)內(nèi)罕見，臨床急需相關(guān)專著服務(wù)于臨床和醫(yī)政管理。在此背景下，2013年5月，在我國醫(yī)院藥學(xué)專家李大魁教授的帶領(lǐng)下，在中國藥學(xué)會科技開發(fā)中心的大力支持下，出版了我國首部《超藥品說明書用藥參考》，共包含了13個章節(jié)，收錄了78種藥物，共128例“說明書之外的用法”、相應(yīng)循證醫(yī)學(xué)證據(jù)和文獻(xiàn)來源。該書的出版為“超說明書用藥”評價提供了循證方法，在一定程度上也減少了醫(yī)學(xué)界、藥學(xué)界、法學(xué)界以及患者對“超說明書用藥”的認(rèn)識上的分歧。

近年來，國內(nèi)一些學(xué)術(shù)團(tuán)體也在此方面作了大量積極、有意義的探索，形成共識。例如廣東省藥學(xué)會、四川省藥學(xué)會臨床藥學(xué)專業(yè)委員會、中國藥學(xué)會藥物臨床評價研究專業(yè)委員會、中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會、中國藥理學(xué)會治療藥物監(jiān)測研究專業(yè)委員會等學(xué)術(shù)團(tuán)體發(fā)表了超說明書用藥專家共識，推動了“超說明書用藥”的循證評價和臨床管理工作。

《超藥品說明書用藥參考》第1版已面世五年，隨著臨床實踐的發(fā)展和臨床證據(jù)的積累，有必要進(jìn)行再版工作。在北京協(xié)和醫(yī)院的牽頭下，中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院、中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院、廣東省人民醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院、北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院、北京兒童醫(yī)院、北京安貞醫(yī)院、北京朝陽醫(yī)院、北京婦產(chǎn)醫(yī)院、天津市中心婦產(chǎn)科醫(yī)院、北京同仁醫(yī)院和中國中醫(yī)科學(xué)院西苑醫(yī)院共15家醫(yī)院的中青年藥師，根據(jù)臨床實際應(yīng)用情況，按照第1版“臨床常用”和“科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)”的收錄原則，收集了目前臨床常用且有循證證據(jù)支持的175種藥物461例“說明書之外的用法”。與2013年第1版相比，本版新增了抗感染藥物、生物制品、泌尿系統(tǒng)疾病用藥三個章節(jié)；新增了111種藥物383例“說明書之外的用法”及相應(yīng)證據(jù)等級和文獻(xiàn)來源，同時，刪除了第1版中收錄的14種藥物53例“說明書之外的用法”。

盡管編校人員對本書內(nèi)容進(jìn)行了仔細(xì)核對，難免會有不盡如意或錯誤之處，歡迎同道們批評指正。如果這本書能對國內(nèi)同行有所助益，我們將不勝欣慰！