本書由18章組成，第一章提供監(jiān)管科學(xué)中通�？紤]的關(guān)鍵統(tǒng)計概念、創(chuàng)新設(shè)計和分析方法。第二章對證明被調(diào)查藥品的安全性和有效性所需的實質(zhì)性證據(jù)進行解釋。第三章區(qū)分假設(shè)檢驗和置信區(qū)間方法的概念，用于評估藥品的安全性和有效性。第四章處理臨床研究和開發(fā)中的終點選擇。本章還包括復(fù)雜創(chuàng)新設(shè)計(如多階段適應(yīng)性試驗設(shè)計)中終點選擇的治療指數(shù)函數(shù)的開發(fā)。第五章側(cè)重于非劣效性邊緣選擇。第六章和七分別討論臨床試驗中缺失數(shù)據(jù)插補和多重比較多重性調(diào)整的統(tǒng)計方法。各種設(shè)計下的樣本量要求總結(jié)于第八章。第九章介紹了可重復(fù)研究的概念。第十章討論了對患者人群和/或適應(yīng)癥進行外推評估的概念和統(tǒng)計方法。第十一章介紹破產(chǎn)重組保護比較評估多區(qū)域臨床試驗一致性的統(tǒng)計方法。第十二章概述了含有多種成分的藥品。第十三章概述了臨床研究和藥物開發(fā)中常用的適應(yīng)性試驗設(shè)計。第十四章強調(diào)在適應(yīng)性劑量發(fā)現(xiàn)研究中通�？紤]的幾個標(biāo)準(zhǔn)的選擇和評價。第十五章比較仿制藥產(chǎn)品的生物等效性評估和生物相似性產(chǎn)品的生物相似性評估。本章還包括一個通用的仿制藥生物等效性和生物仿制藥生物相似性評估方法。第十六章討論精準(zhǔn)醫(yī)療和個性化醫(yī)療的區(qū)別。第十七章介紹大數(shù)據(jù)分析的概念。第十八章關(guān)注罕見疾病的臨床發(fā)展。