隨著基礎(chǔ)研究的不斷發(fā)展，特別是體外成功分離出人類胚胎干細(xì)胞的技術(shù)，引起了世界科學(xué)界的廣泛重視，成為人類醫(yī)學(xué)發(fā)展史上的里程碑式的進(jìn)展。從理論上說(shuō)，干細(xì)胞具有治療所有疾病的潛能，其中造血干細(xì)胞移植是二十世紀(jì)臨床應(yīng)用最成熟的干細(xì)胞技術(shù)，已成功應(yīng)用于治療多種惡性及非惡性血液系統(tǒng)疾病和先天性遺傳性等疾病，全球已有數(shù)百萬(wàn)例患者接受造血干細(xì)胞移植。近30 年來(lái)移植供者的多樣化是造血干細(xì)胞移植進(jìn)展的標(biāo)志。
臍帶血是重要的人類細(xì)胞生物資源，是造血干細(xì)胞的主要來(lái)源之一，同時(shí)也是干細(xì)胞研究及應(yīng)用理想的細(xì)胞來(lái)源。臍帶血因來(lái)源豐富、取材方便、對(duì)婦嬰無(wú)害、不涉及倫理問(wèn)題且為實(shí)物凍存等獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，過(guò)去30 余年來(lái)，臍帶血移植（umbilical cord blood transplantation，UCBT）取得了快速的發(fā)展和廣泛的臨床應(yīng)用。不同于其他來(lái)源的造血干細(xì)胞，臍帶血中的細(xì)胞更年輕更富有活力，造血干細(xì)胞、各類免疫細(xì)胞和其前體細(xì)胞數(shù)量更豐富，尤其免疫細(xì)胞以nave T 淋巴細(xì)胞為主，記憶T 淋巴細(xì)胞少。因此，供受者間人類白細(xì)胞抗原（human leukocyte antigen，HLA）不相合程度的耐受性更高。同時(shí)臍帶血在體內(nèi)能夠擴(kuò)增和誘導(dǎo)分化為功能成熟的各種效應(yīng)細(xì)胞，移植后供者免疫重建與受者的相容性更好，同時(shí)移植后可誘導(dǎo)出較強(qiáng)的移植物抗腫瘤作用。鑒于臍帶血的生物學(xué)和免疫學(xué)的特點(diǎn)，UCBT 后慢性移植物抗宿主�。╟hronic graft versus host disease，cGVHD）的發(fā)生率低且程度輕，移植后原發(fā)病的復(fù)發(fā)率也較低。但是由于采集的單份臍帶血體積（或容量）有限，所含的有核細(xì)胞數(shù)及CD34 細(xì)胞數(shù)的總量相對(duì)固定，用于移植的細(xì)胞數(shù)量?jī)H為外周血或骨髓移植細(xì)胞數(shù)的10%～20%，因此，UCBT 后造血重建的速度較其他移植類型慢，早期臨床報(bào)道中植入率也較低。中國(guó)科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院（安徽省立醫(yī)院）開(kāi)展UCBT 臨床研究20 余年，采用的清髓性不含抗胸腺細(xì)胞球蛋白（antithymocyte globulin，ATG）的UCBT 技術(shù)方案治療惡性血液病1 900 余例，獲得97% 以上的植入率，已成功解決了UCBT 植入難的臨床瓶頸問(wèn)題。隨著中國(guó)公共臍帶血庫(kù)容量的增加及質(zhì)量體系的建立和完善，開(kāi)展UCBT 的中心和病例數(shù)也在不斷增多。同時(shí)，在免疫細(xì)胞治療風(fēng)起云涌的時(shí)代，臍帶血作為重要的新興干細(xì)胞來(lái)源，也被廣泛應(yīng)用于干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究領(lǐng)域，如臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞用于組織修復(fù)和器官再造等。臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細(xì)胞用于心肌病變、肝臟衰竭、糖尿病足、老年癡呆和腦癱等疾病的輔助治療，臨床上也取得了可喜的療效，有望成為重要的干細(xì)胞治療技術(shù)。
在這種背景下，新近從事UCBT 的醫(yī)務(wù)人員需要臨床指導(dǎo)工具書(shū)。作者邀請(qǐng)了國(guó)內(nèi)多名造血干細(xì)胞移植專家撰寫(xiě)本書(shū)，書(shū)中匯總了國(guó)內(nèi)外有關(guān)臍帶血的基礎(chǔ)研究和臍帶血的體外擴(kuò)增，探討了UCBT 治療各種疾病的臨床方案，參考了大量文獻(xiàn)并融合了各專家多年的移植經(jīng)驗(yàn)，系統(tǒng)、全面、詳細(xì)地介紹了UCBT技術(shù)，包括UCBT 中如何篩選合適的臍帶血、如何選擇移植方案、如何處理移植相關(guān)并發(fā)癥，以及移植過(guò)程中的護(hù)理等要點(diǎn)。旨在更廣泛推廣UCBT 技術(shù)和指導(dǎo)臨床醫(yī)師規(guī)范應(yīng)用，切實(shí)打造一項(xiàng)具有中國(guó)特色的UCBT 方案，拓寬UCBT 的適應(yīng)證，增加UCBT 的受益病種，進(jìn)一步提高患者生存率及生存質(zhì)量。
在全書(shū)編寫(xiě)過(guò)程中，各位編者竭盡所能，態(tài)度嚴(yán)謹(jǐn)，力求準(zhǔn)確。借此衷心地感謝各位編委為本書(shū)的編寫(xiě)所付出的辛勤勞動(dòng)和杰出智慧，感謝為本書(shū)的校對(duì)、審核辛苦工作的同仁們。感謝國(guó)家自然科學(xué)基金委員會(huì)給予的資助。鑒于本人學(xué)術(shù)水平和實(shí)驗(yàn)技術(shù)有限，書(shū)中內(nèi)容雖經(jīng)過(guò)反復(fù)斟酌，仍難以盡善盡美，難免有諸多疏漏和不足之處，敬請(qǐng)各位專家和讀者批評(píng)指正。
孫自敏
2023 年 8 月24 日于合肥