結(jié)核病是影響人類健康的重大傳染性疾病，是全球面臨的嚴(yán)峻公共衛(wèi)生問題。據(jù)世界衛(wèi)生組織（World Health Organization, WHO）報告，2021 年全球新發(fā)肺結(jié)核患者1 060 萬例，結(jié)核病已成為僅次于新型冠狀病毒感染的第二大致死性傳染病，位列全球死因第13 位。我國每年新發(fā)肺結(jié)核患者約80 萬例，居全球結(jié)核病高負(fù)擔(dān)國家第三位。結(jié)核病尤其耐藥結(jié)核病治療周期長、聯(lián)用藥物多，不良事件發(fā)生率較高，對患者生命安全、生活質(zhì)量均造成較為嚴(yán)重影響。開展抗結(jié)核藥物臨床試驗，篩選、評價及應(yīng)用安全、有效的抗結(jié)核新藥及治療新方案為加速治愈結(jié)核病患者帶來希望。
近年來，隨著抗結(jié)核新藥陸續(xù)出現(xiàn)，無論是藥物研發(fā)企業(yè)發(fā)起還是研究者發(fā)起的抗結(jié)核藥物臨床試驗數(shù)量均呈現(xiàn)快速增長趨勢，這些臨床研究從不同維度探索了針對結(jié)核病尤其耐藥結(jié)核病短化、簡化、安全和有效的治療新方案，為制定符合我國國情的適宜方案提供了循證依據(jù)。然而，抗結(jié)核藥物臨床試驗因篩選檢查多、聯(lián)用藥物多、治療周期長、訪視監(jiān)測點多、訪視檢測項目多、方案依從難以保障、療效評估復(fù)雜等特殊性，其開展與實施面臨著一系列挑戰(zhàn)。處于抗結(jié)核藥物臨床試驗最前線，承擔(dān)著最為重要、工作量最大的試驗執(zhí)行工作的結(jié)核病臨床研究機構(gòu)面臨著實施方眾多［包括自身機構(gòu)內(nèi)臨床研究者、藥品管理人員、醫(yī)技科室人員如檢驗科人員及影像科人員、護理團隊等，及自身機構(gòu)外申辦方、合同研究組織（Contract Research Organization，CRO）、臨床試驗現(xiàn)場管理組織（Site ManagementOrganization，SMO）等］、信息量大、信息節(jié)點錯綜、無統(tǒng)一信息標(biāo)準(zhǔn)等問題，且不同實施方往往更多關(guān)注自身流程與標(biāo)準(zhǔn)，互相協(xié)調(diào)或?qū)�接流程未得到充分重視和梳理，或職�?zé)未同步加載，導(dǎo)致在整個信息鏈條上出現(xiàn)三不管地帶，造成信息孤島，或出現(xiàn)信息失真的情況。最終，致使整個臨床試驗執(zhí)行效率降低、質(zhì)量不可控、風(fēng)險系數(shù)增高。另外, 盡管有衛(wèi)生行政部門發(fā)布的《衛(wèi)生信息數(shù)據(jù)元目錄》《電子病歷基本數(shù)據(jù)集》及臨床數(shù)據(jù)交換標(biāo)準(zhǔn)協(xié)會（Clinical Data Interchange Standards Consortium, CDISC）發(fā)布的CDISC 標(biāo)準(zhǔn)等國內(nèi)外標(biāo)準(zhǔn)，但其所包含的結(jié)核病相關(guān)信息較少，亦非針對抗結(jié)核藥物臨床試驗。因此, 高質(zhì)量、全面、標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范的抗結(jié)核藥物臨床試驗數(shù)據(jù)集的制定6 抗結(jié)核藥物臨床試驗標(biāo)準(zhǔn)數(shù)據(jù)集迫在眉睫，其將為發(fā)掘結(jié)核專病特點、規(guī)范抗結(jié)核藥物臨床試驗流程、推動數(shù)據(jù)共享與整合提供有力保障。
開展標(biāo)準(zhǔn)化醫(yī)學(xué)術(shù)語、醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)模塊建設(shè)是推進規(guī)范化醫(yī)療服務(wù)、標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)管理及數(shù)據(jù)整合、挖掘和大數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的重要基礎(chǔ)。為滿足結(jié)核病專病個性化數(shù)據(jù)配置及不同發(fā)起方所開展研究的通用性，本書參考國家電子病歷及信息化行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，以及近5 年結(jié)核病診療相關(guān)的國際、國內(nèi)指南與共識、相關(guān)術(shù)語規(guī)范，特邀大數(shù)據(jù)、信息化、標(biāo)準(zhǔn)化、數(shù)字化及結(jié)核病等不同專業(yè)領(lǐng)域的權(quán)威專家對抗結(jié)核藥物臨床試驗數(shù)據(jù)采集內(nèi)容的六大模塊（試驗啟動前準(zhǔn)備及試驗管理相關(guān)、一般情況、疾病相關(guān)、實驗室及物理檢查相關(guān)、治療相關(guān)、療效及安全性評估相關(guān)）反復(fù)進行討論、細(xì)化、優(yōu)化并達(dá)成共識，旨在助力高質(zhì)量循證證據(jù)的衍生、支持結(jié)核病治療決策的制定，為結(jié)核病領(lǐng)域?qū)２￡犃醒芯�、真實世界研究筑基，最終提高患者的治療轉(zhuǎn)歸，全面促進公共衛(wèi)生健康。本書適用于指導(dǎo)抗結(jié)核藥物臨床試驗標(biāo)準(zhǔn)數(shù)據(jù)的采集、清洗、重構(gòu)、共享及臨床試驗數(shù)智化平臺的開發(fā)。
有鑒于此，由首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京胸科醫(yī)院（中國疾病預(yù)防控制中心結(jié)核病防治臨床中心）牽頭編纂，聯(lián)合北京結(jié)核病診療技術(shù)創(chuàng)新聯(lián)盟、中國疾病預(yù)防控制中心信息中心、中國疾病預(yù)防控制中心結(jié)核病預(yù)防控制中心、北京市疾病預(yù)防控制中心信息中心、北京市標(biāo)準(zhǔn)化研究院、中華醫(yī)學(xué)會結(jié)核病學(xué)分會臨床試驗專業(yè)委員會、DIA 中國數(shù)字健康社區(qū)等單位及學(xué)術(shù)團體的權(quán)威專家共同制定、審定。希望本項工作為后續(xù)開展的抗結(jié)核藥物臨床試驗奠定基礎(chǔ)。
由于編者水平有限，并且結(jié)核病臨床診療數(shù)據(jù)元標(biāo)準(zhǔn)化建設(shè)和發(fā)展也在不斷更新，書中難免存在不足甚至錯誤之處。請各位同道不吝賜教，以便在今后的修訂中加以完善。
李 亮 高靜韜
2023 年7 月